病気に対しての効果が期待できる物質が発見されたり、化学的に合成されたりした場合、その物質が医薬品として認められるためには、薬としての有効性(効果)と安全性について十分に調べる必要があります。
まずネズミやウサギやイヌなどの実験動物を使い、有効性と安全性を調べます。その結果、その物質が、薬として期待できる物質(「くすりの候補」とよびます)であると判断されたら、次に健康な方に、さらには患者さんに使っていただいて、病気の治療に役立つかどうかを調べます。
健康な方や患者さんに「くすりの候補」を使用していただき、有効性と安全性を調べる試験のことを「臨床試験」といいます。
その中で、国(厚生労働省)から医薬品としての承認を得るために行う臨床試験を「治験(ちけん)」といい、「くすりの候補」となる物質を「治験薬」といいます。
治験は厚生労働省が定めた基準(医薬品の臨床試験の実施の基準:GCP)に従って行われます。